1) LA QUESTION DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE:
La meilleure question de recherche scientifique doit spécifier un seul résultat mesurable, ainsi que toutes les conditions et variables importantes.
La question contient une population, manœuvre ou les conditions affectant la population de l’étude, et les résultats.
2) HYPOTHÈSES:
Supposition, fondée sur des observations ou des réflexions, qui peuvent conduire à des prévisions réfutables.
Aussi, conjecture élaborée de sorte à ce qu’elle puisse être vérifiée et être réfutée.
- a) Hypothèse alternative:
Elle se définit généralement comme l’hypothèse nulle (il n’y a pas de différences), elle n’est pas vraie.
Si l’objective de l’étude est de comparer deux groupe prenant l’un un médicament et l’autre un placebo, l’hypothèse nulle consisterait en qu’il n’existe pas de différences entre les deux groupes, et l’hypothèse alternative serait qu’il existe une différence.
- b) Hypothèse nulle:
Hypothèse qu’il n’existe pas de différence entre deux groupes (par exemple, deux traitements).
Quand les deux groupes différeront en quantité suffisante, l’hypothèse nulle est très peu probable.
3) RANDOMISATION:
Idéalement, il s’agit d’un processus qui assure que chaque membre d’une population a une occasion égale d’être inclus dans l’échantillon de l’étude. Ceci n’est pas toujours possible.
Plus important, la randomisation signifie que l’on assigne les patients de l’étude aux groupes traitement ou placebo pour l’expérimentation, sans aucune considération pour n’importe quelle des caractéristiques des patients ou désirs du personnel réalisant l’étude.
4) POPULATION:
Chaque personne qui satisfait les critères d’inclusion pour l’étude.
Groupe de gens avec une caractéristique définie (femelles blanches) ou un ajustement défini (gens qui vivent en Andalousie).
C’est le dénominateur dans le calcul d’un taux.
5) ECHANTILLON:
Ce sont les gens qui ont satisfaits aux critères d’inclusion de l’étude et qui s’incorporent réellement dans l’étude. C’est un sous-ensemble de la population.
Il s’agit de la fraction choisie d’une population déterminée, idéalement représentative de la population de référence et de taille suffisante. Il s’agit des sous-groupes d’observations de la population d’étude.
6) ÉCHANTILLONNAGE:
C’est une sélection des sujets d’une population qui prendront part à une étude.
Une fois que l’on a été défini de manière précise la population à laquelle se réfère une étude clinique, les participants doivent idéalement être choisis de manière aléatoire, c’est-à-dire, de manière à ce que chaque participant potentiel de la population étudiée ait les mêmes probabilités d’être inclus dans l’échantillon.
Ceci se produit rarement, parce que les personnes identifiées comme éléments de la population de référence peuvent avoir certaines caractéristiques qui les rendent précisément identifiables.
7) MANOEUVRE:
Il s’agit de toute exposition ou traitement qui agit sur les patients pour produire un résultat.
8) RÉSULTAT OU OUTCOME:
C’est l’effet d’une manœuvre.
En anglais ce terme est aussi utilisé pour désigner les variables prédéterminées dans une étude clinique (par exemple, mortalité cardiovasculaire + re-infarctus, dans des études cliniques avec des patients qui ont souffert un infarctus du myocarde).
9) VALIDITÉ INTERNE:
Les résultats d’une étude sont ils valables pour la population de patient étudié ?
C’est le degré dans lequel les groupes expérimental et de référence ont été formés et comparés de manière à ce que les différences observées entre eux, dans les variables dépendantes étudiées, puissent être attribués seulement à l’intervention soumise à recherche.
10) VALIDITÉ EXTERNE:
Les résultats sont ils valables hors de la population de patients étudiée ? Les résultats des études faites pour les hommes sont ils valables pour les femelles ?
C’est le degré dans lequel les conclusions obtenues avec l’échantillon de population qui prend part à une étude peuvent être généralisées à leur population de référence ou à d’autres populations, lieux, moments et investigateurs.
11) VARIABLE:
Il s’agit de tout attribut, phénomène ou fait qui peut avoir différentes valeurs. Une propriété d’un individu qui peut être observée ; par exemple, hauteur, poids, sexe ; cette propriété varie d’un individu à un autre.
Il y a trois niveaux de précision de la mesure d’une variable : nominal, ordinal et intervalle.
Le plus simple est le nominal : les valeurs assumées par une variable à ce niveau indiquent simplement des catégories (par exemple, sexe, groupe de traitement, etc.).
Les variables peuvent aussi être ordonnées (groupement ordinal), par exemple selon le niveau de dose, catégories de durée du traitement ou selon la classe sociale.
Les variables qui non seulement peuvent être ordonnées, mais en plus qui permettent la mesure de la distance entre les catégories sont appelées des intervalles (par exemple, hauteur, poids, pression artérielle, nombre de décès).
Les valeurs que peut prendre toute variable, quelle soit explicative ou de réponse, constituent les niveaux des variables.
La nature de ces niveaux est ce que détermine le type des variables.
On a ainsi les types suivants de variables:
- Dichotomique : c’est une variable qui peut seulement prendre deux possibles valeurs.
- Nominal : c’est une variable qui peut prendre plusieurs valeurs.
- Ordinal : c’est une variable qui peut prendre plusieurs valeurs et dans lesquelles on peut établir un ordre entre les catégories.
- Quantitative : c’est une variable qui peut prendre un rang numérique de valeurs.
- Censurée : c’est une variable quantitative qui peut avoir une information partielle ou non complète (temps jusqu’à ce qu’il se produise quelque chose en Analyse de Survie).
- Variable binaire : c’est une variable ou un résultat qui peut seulement prendre une des deux possibles valeurs.
- Variable catégorique (synonyme : variable discrète) : Se dit d’une variable qui présente des interruptions.
Une variable est catégorique si, entre plusieurs valeurs potentiellement observables, il y a une valeur qui ne peut pas être observé.
Les variables binaires sont un type de variable catégorique, qui peut seulement prendre deux valeurs.
- Variable continue : c’est une variable qui ne présente pas d’interruptions ; une variable est continue si, entre deux valeurs observables, il existe toujours la possibilité qu’il y ait une autre valeur observable.
Exemples: âge, poids, hauteur, pression artérielle.
- Variable dépendante : variable dont la valeur dépend de l’effet de l’autre (s) variable (s) (les variables indépendantes).
– c’est une la manifestation ou le résultat dont la valeur se prétend expliquer ou justifier par l’influence de variables indépendantes, surtout le modèle de régression.
– c’est une en statistique, la variable qui peut être prédite par une équation de régression.
- Variable indépendante : c’est une caractéristique dont on suppose une influence sur un fait ou une manifestation (la variable dépendante).
– En statistique, la variable indépendante est un des éléments d’une équation de régression.
- Variable intermédiaire (synonyme : variable contingente) : c’est une variable présente dans une chaîne causale depuis une variable indépendante à un autre indépendante.
Elle détermine la variable dépendante, mais fait l’objet à son tour d’une modification par la variable indépendante et elle est simultanément associée avec toutes les deux.
12) ASSIGNATION ALÉATOIRE:
Dans une étude où on compare deux ou plus modalités de traitement, il est nécessaire que les groupes formés soient semblables dans toutes les caractéristiques pronostiques sauf dans le traitement reçu, de sorte que toute différence clinique qui est enregistrée puisse être attribuée aux différents traitements administrés (et seulement à eux).
L’assignation aléatoire consiste à distribuer à chaque participant à un des groupes de traitement par une méthode faisant intervenir le hasard, de manière à ce que chaque sujet ait précisément les mêmes probabilités de faire partie de l’un ou l’autre groupe de traitement.
Les patients d’un groupe ont, en moyenne, la même probabilité de posséder une caractéristique déterminée que ceux de l’autre groupe ; ceci se produit avec tous les facteurs pronostics, connus ou non.
Quand le nombre de patients inclus dans un essai clinique est limité, l’assignation aléatoire peut déterminer la formation de groupes légèrement différents ; ceci est d’ autant moins probable lorsque le nombre de patients est important.
Afin d’évaluer s’il y a eu de la chance dans l’assignation aléatoire, à la fin de l’essai il est nécessaire de comparer la distribution des caractéristiques pronostiques connues dans chaque groupe.
La majorité des publications sur les essais cliniques contiennent un tableau de comparaison de ces caractéristiques.
Afin d’éviter une distribution inégale des caractéristiques pronostiques dans chaque groupe, on peut effectuer une assignation par blocs ou bien on peut corriger les différences connues avec une analyse stratifiée ou avec une analyse de régression.
L’assignation aléatoire est la caractéristique définitoire des études cliniques contrôlés, et différencie celles-ci des études de cohortes.
- L’assignation aléatoire stratifiée:
– C’est une méthode par laquelle, avant l’assignation aléatoire, les patients sont inclus dans des sous-groupes (couches) de caractéristiques pronostiques semblables et ensuite sont assignés de manière aléatoire, séparément pour chaque couche, à chacune des modalités de traitement.
– De cette manière les groupes et les sous-groupes finaux de traitement formés sont comparables, au moins quant aux facteurs qui ont été considérés dans la formation des blocs ou des couches.
– Par exemple, le risque de complications cardiovasculaires associées à l’hypertension artérielle est plus grand chez des patients diabétiques, mais aussi il peut se produire qu’un certain groupe de drogues anti-hypertensives donne lieu à plus d’effets indésirés entre les patients diabétiques.
– Dans une étude clinique sur les drogues anti-hypertensives, on peut procéder à une assignation aléatoire générale, ou bien à assigner aux patients diabétiques et non diabétiques séparément chaque modalité de traitement ; dans les deux cas on pourra analyser séparément les résultats chez les patients diabétiques et non diabétiques.
– Cependant, les résultats auront une plus grande validité si l’assignation a été effectuée séparément, que si on faisait simplement une analyse de sous-groupes.
- L’assignation aléatoire par blocs :
C’est une assignation aléatoire appliquée à des groupes successifs de patients (par exemple, groupes de quatre, groupes de dix, etc.), afin d’éviter des déséquilibres entre des groupes en cas d’analyse intermédiaire ou d’interruption de l’étude.
- L’assignation aléatoire par minimisation consiste à :
a) identifier les variables significatives qu’on souhaite distribuer de façon équilibrée aux deux groupes de traitement (par exemple, dans un essai clinique sur le traitement de l’infarctus aigu de myocarde, l’âge, l’habitude de fumer, les antécédent de cardiopathie ischémique et le diabète).
b) former des couches selon les variables d’intérêt (dans l’exemple, les patients de moins de 70 ans ou de 70 ans ou plus, fumeurs ou non fumeurs, avec antécédent de cardiopathie ischémique ou non, et diabétique ou non diabétiques).
c) compter, pour chaque couche, combien de patients ont été assignés à chacune des modalités de traitement.
d) ajouter les patients inclus dans chacune des couches dans une modalité de traitement et une autre modalité de traitement.
e) assigner le nouveau patient à la modalité de traitement dans laquelle les sujets de leurs caractéristiques sont moins représentés.
- L’assignation alternative :
– Dans une étude clinique avec deux groupes, c’est méthode d’assignation de traitements dans laquelle le premier patient reçoit un traitement A, le second l’alternatif (b), le troisième le A, le quatrième le B, et ainsi successivement, de manière prévisible.
– Ce type d’assignation n’est pas optimal (il implique généralement que l’investigateur sache quelle technique, A ou B, correspond au prochain patient) et par conséquent peut donner lieu à des groupes inégaux et est rarement compatible avec le maintien du caractère double aveugle d’une étude).
- L’assignation occulte:
C’est un processus d’assignation décrit de telle manière, qu’il fait penser qu’on a pris des mesures adéquates pour dissimuler les assignations des patients de chaque groupe aux responsables de l’évaluation des patients (par exemple, assignation aléatoire centralisée, utilisation d’enveloppes numérotées, opaques et fermées contenus dans un sac fermé, utilisation de boites et autres récipients numérotés ou codifiés ou autres descriptions avec des éléments qui puisse convaincre de la dissimulation.
13) CONSENTEMENT INFORMÉ:
C’est une procédure formelle pour appliquer le principe d’autonomie.
Il doit réunir au moins trois éléments : spontanéité, information et compréhension.
La spontanéité implique que les sujets puissent librement décider s’ils veulent prendre part à l’étude, sans qu’il y ait persuasion (c’est-à-dire, qu’il ne sera pas induit « à accepter librement » des attitudes, valeurs, intentions ou actions), manipulation, options réelles ou sa perception de choix), ni coercition.
Le caractère volontaire du consentement peut être réduit à néant quand il sera sollicité par des personnes en position d’autorité ou de grande influence sur le sujet de l’investigation et quand on ne donnera pas un temps « suffisant » pour que le sujet puisse réfléchir, consulter et décider.
L’information doit être compréhensible et doit inclure l’objectif de l’étude et sa procédure, les bénéfices et les risques potentiels, les possibles incommodités dérivées de la participation et la possibilité de se retirer de l’étude à tout moment sans que cela donne lieu à préjudice.
Dans ce contexte la compréhension de l’information est fondamentale, non seulement elle dépend de celle-ci, mais aussi de la compétence de la personne qui la fournit, c’est-à-dire de sa capacité pour comprendre.
14) REPRODUCTIBILITÉ
Elle se réfère à une épreuve, c’est le degré dans lequel les résultats sont identiques ou étroitement semblables chaque fois que celle-ci est menée à bien.
15) RISQUE ABSOLU:
Terme utilisé avec des significations différentes selon l’école d’épidémiologie, qui en conséquence devrait être évité.
16) RISQUE IMPUTABLE:
Synonyme : fraction étiologique.
Proportion de tous les cas d’une maladie qui sont imputables à un certain facteur de risque.
17) RISQUE IMPUTABLE ENTRE LES EXPOSÉS:
Proportion de cas exposés qui est imputable à un facteur de risque déterminé.
18) RISQUE RELATIF:
C’est le quotient entre le risque de souffrir une maladie déterminée entre les individus exposés à un facteur de risque déterminé et le risque de le souffrir parmi ceux non exposés.
Le risque relatif (RR) est une mesure statistique souvent utilisée en épidémiologie, mesurant le risque de survenue d’un événement entre deux groupes.
Prenons le cas d’une étude ayant pour objectif de déterminer la différence de risque d’avoir une maladie (cancer du poumon par exemple) chez une population exposée à un facteur de risque (tabac chez une population de fumeurs) et chez une population témoin (non fumeur). Soit:
- R1 le risque de survenu d’événements critiques (le nombre de cancer) dans le groupe exposé (les fumeurs). Considérons que 10% des fumeurs ont eu un cancer du poumon, alors R1 = 10%
- Ro le risque dans le groupe témoin (les non fumeurs). Considérons que 5% des non-fumeurs ont eu un cancer du poumon, alors Ro = 5%
Le risque relatif: 
et ici égale à 2 (10/5=2). Le risque d’avoir un cancer du poumon est deux fois plus élevé chez les fumeurs que chez les non fumeurs. 