Differenti tipi di studi clinici

1) STUDIO CLINICO:

Esperimento rigorosamente controllato e eticamente progettato, nel quale i soggetti che partecipano vengono assegnati alle diverse modalità di intervento in modo simultaneo (nello stesso lasso di tempo), in maniera aleatorie e nel contempo supervisionati in modo simultaneo.

La distribuzione aleatoria è il metodo migliore per determinare che i gruppi formati siano comparabili in tutte le caratteristiche fatta eccezione l’intervento che ricevono.

Lo studio clinico è il metodo epidemiologico più rigoroso per comprobare ipotesi.

Per estensione, a volte si definisce studio clinico qualsiasi procedimento di sviluppo clinico di un farmaco.

La Legge sul Farmaco ed il Decreto Reale 561/1993 definiscono lo studio clinico come: ogni valutazione sperimentale di una sostanza o farmaco, attraverso la sua somministrazione o applicazione ad esseri umani, orientata a ciascuno dei seguenti scopi:

1. Evidenziare i propri effetti farmaco-dinamici o raccogliere dati riferibili al suo assorbimento, metabolismo ed eliminazione nell’organismo umano;
2. Stabilire la sua efficacia per una indicazione terapeutica, profilattica o diagnostica determinata;
3. Conoscere il profilo delle sue reazioni contrarie e stabilirne la sicurezza.

Si considererà sempre valutazione sperimentale quello studio nel quale i soggetti siano assegnati a uno o ad un altro gruppo di intervento terapeutico in modo aleatorio, o anche si condizioni, direttamente o indirettamente, il processo di prescrizione medica abituale.

Si considererà sempre valutazione sperimentale quello studio nel quale si utilizzi una sostanza non autorizzata come specialità farmaceutica ma anche quando si utilizzi una specialità farmaceutica in condizioni d’uso differenti da quelle autorizzate.

2) STUDIO CLINICO APERTO:

Termine confuso, utilizzato per indicare che uno studio clinico non possiede alcuna caratteristica metodologica determinata.

Uno studio clinico aperto è uno studio clinico senza gruppo controllo, in contrapposizione ad uno studio clinico controllato.

Può essere anche uno studio clinico senza mascheramento, in contrapposizione allo studio clinico a singolo cieco o a doppio cieco.

3) STUDIO CLINICO A SINGOLO CIECO:

studio nel quale il soggetto, ma non l0operatore, ignora quale dei due possibili trattamenti riceve.

4) STUDIO CLINICO A DOPPIO CIECO:

Studio nel quale il soggetto e l’osservatore ignorano il trattamento somministrato.

5) STUDIO CLINICO A TRIPLO CIECO:

Studio nel quale il soggetto partecipante, l’investigatore osservatore e l’investigatore che analizza i dati ignorano il trattamento ricevuto.

Si realizza quando le variabili cliniche esaminate sono blande, vale a dire, che possono essere interpretate in modi differenti.

6) STUDIO CLINICO INCROCIATO:

Studio clinico nel quale ogni individuo riceve in modo consecutivo ognuno dei trattamenti sottoposti a studio.

7) STUDIO CLINICO DI n = 1:

Studio nel quale tutta la popolazione si limita a un paziente e nel quale l’ordine di amministrazione dei trattamenti comparati si determina in modo aleatorio.

8) STUDIO CLINICO ESPLICATIVO:

Studio il cui obiettivo è fondamentalmente acquisire conoscenze scientifiche e spiegazioni biologiche sull’efficacia.

Si realizza solitamente nelle prime fasi dello sviluppo di un farmaco, con criteri di inclusione restrittivi, al fine di ottenere un campione di partecipanti omogeneo, rappresentativa solamente di determinati sottogruppi di popolazione di grandezza limitata.

I principali parametri misurati sono soprattutto di tipo biologico (per esempio: disostruzione delle arterie coronarie in pazienti che hanno sofferto di un infarto al miocardio).

Si realizza solitamente in condizioni differenti da quelle della pratica abituale e per questi motivi ha senso l’analisi dei pazienti che completano lo studio, in opposizione all’analisi della sola intenzione di trattare.

Negli studi clinici esplicativi solitamente è più facile evitare gli errori di tipo I e II, ma la loro capacità di inferenza è minore rispetto a quella degli studi pragmatici.

9) STUDIO CLINICO UNICENTRICO:

è lo studio realizzato da un solo ricercatore o gruppo di ricerca in un centro ospedaliero o extra ospedaliero.

10) STUDIO CLINICO MULTICENTRICO:

Secondo il Decreto Reale 561/1993, è lo studio “realizzato in 2 o più centri con un protocollo identico ed un coordinatore che si incarica della elaborazione di tutti i dati e dell’analisi dei risultati”.

11) STUDIO CLINICO PARALLELO:

Studio clinico nel quale ogni gruppo di pazienti riceve simultaneamente un solo trattamento.

12) STUDIO CLINICO SEQUENZAILE:

Studio clinico nel quale le osservazioni si valutano mano a mano che si verificano ed il numero totale di partecipanti non è predeterminato, ma dipende dai risultati accumulati.

I soggetti del gruppo sperimentale e del gruppo controllo si dispongono in pari (uno che riceve il trattamento sperimentale ed uno che riceve quello di riferimento), si esaminano e si aggiungono ai risultati ottenuti fino a questo momento.

13) STUDIO COMUNITARIO:

Studio clinico nel quale gli elementi assegnati in modo aleatorio sono comunità o popolazioni, al posto di individui.

Di solito si realizza quando si vuole valutare l’impatto di un intervento su una comunità, come per esempio la fluorizzazione delle acque (nel qual caso si aleatorizzano le popolazioni) o quando si desidera evitare la contaminazione di un gruppo da parte di una ltro gruppo (ad esempio la somministrazione periodica di vitamina A a bimbi malnutriti in paesi in via di sviluppo).

14) CLASSIFICAZIONE DEI TIPI DI STUDIO:

a) studi descrittivi trasversali:

• studi di prevalenza
• serie di casi trasversali
• valutazione di prove diagnostiche
• studi di concordanza
• studi di associazione crociata

b) studi descrittivi longitudinali:

•  studi di incidenza
• descrizione degli effetti di un intervento non deliberato
• descrizione della storia naturale

c) studi analitici osservazionali:

• sequenza causa-effetto: studi di coorte
• sequenze effetto-causa: studi di caso-controllo

d) studi analitici sperimentali:

• studi controllati
• studi non controllati: (sconsigliati in terapia manuale).

NOTA:

• Studio clinico sperimentale: studio di una tecnica osteopatica.
• Studio descrittivo o analitico osservazionale: studio di un test diagnostico.

15) STUDIO PILOTA:

Applicazione iniziale, su piccola scala, di un protocollo di studio, al fine di verificare se il progetto è adeguato, stabilirne la fattibilità o ricavare informazioni che permettano di determinare la grandezza del campione dello studio definitivo.

16) STUDIO DESCRITTIVO:

Parte della statistica che riassume l’informazione del campione.

La informazione raccolta e riassunta negli studi statistici si usa per stimare i parametri della popolazione.

Studio progettato unicamente allo scopo di descrivere la distribuzione di certe variabili, senza occuparsi dell’associazione tra queste.

Generalmente è un progetto trasversale.

17) STUDIO OSSERVAZIONALE:

Studio epidemiologico analitico nel quale il ricercatore non determina l’asseganzione dei soggetti a ciascun gruppo, ma si limita a registrare (osservare) quello che avviene nella realtà.

Può essere di coorti, di caso e controllo o trasversale.

a) studi osservazionali descrittivi:

Si realizza quando si hanno poche informazioni sulla comparsa, storia naturale o determinanti di una malattia.

Tra i soggetti si deve determinare la frequenza di una malattia o di una caratteristica, la tendenza temporale in una particolare popolazione ed elaborare/generare ipotesi eziologiche più specifiche.

b) studi osservazionali analitici:

Uno studio analitico (eziologico) si sviluppa quando si conoscono dati sufficienti sulla malattia prima della ricerca, in modo che esistono già ipotesi stabilite a priori e che queste possono essere comprovate nello studio.

Gli obiettivi generalmente sono: identificare fattori di rischio per la malattia, stimare l’effetto della esposizione sulla malattia e dedurre quindi le possibili strategie d’intervento.

Sottotipi: studi di coorte e studi di caso e controllo.

18) STUDI SPERIMENTALI:

In epidemiologia, studio clinico controllato o studio comunitario con distribuzione aleatoria.

Il ricercatore manipola le condizioni di ricerca e distribuisce i gruppi in modo aleatorio.

L’obiettivo degli studi sperimentali è stimare l’efficacia di un intervento preventivo, di cura o riabilitazione.

I gruppi che vengono comparati sono simili nelle caratteristiche che possono influire sulle risposte, ad eccezione della valutazione che si sta valutando.

I gruppi sono composti in maniera aleatoria.

L’uso di un altro trattamento o interventi attivi come gruppo di paragone ha come scopo stimare la relazione costi/benefici del nuovo trattamento in una situazione clinica concreta.

Il gruppo controllo può essere:

• Non trattato quando segue la propria evoluzione.
• Trattato con altri mezzi e si compara la sua evoluzione rispetto all’altro intervento.

19) STUDI TRASVERSALI:

Sono gli studi nei quali i dati di ogni soggetto rappresentano essenzialmente un momento del tempo.

Questi dati possono corrispondere alla presenza, assenza o differenti gradi di una caratteristica malattia.

Consistono nell’esaminare la relazione tra differenti variabili in una popolazione definita in un lasso di tempo determinato.

Questi progetti non permettono di abbordare lo studio di una presunta relazione causa-effetto.

Gli studi trasversali sono per definizione descrittivi.

Strategia epidemiologica nella quale si registrano osservazioni su numerosi fattori nello stesso momento per poi comparare tali fattori tra di loro.

La presenza o meno di una malattia e di altre variabili (oppure, se sono quantitative, il loro livello) sono determinate in ogni soggetto.

L’analisi dei risultati si può effettuare in due modi: per comparazione di tutte le variabili negli individui che soffrono la malattia di interesse, paragonandoli a quelli che non la soffrono, oppure per comparazione della prevalenza della malattia in differenti sottogruppi della popolazione.

20) STUDI LONGITUDINALI:

Sono studi nei quali esiste un lasso di tempo tra le distinte variabili, in modo che si possano stabilire tra le stesse variabili una relazione temporale.

Possono essere descrittivi o analitici.

Negli studi analitici si deve considerare se la sequenza temporale è dalla causa alla soluzione (studi sperimentali e studi di corte), oppure dalla risoluzione alla causa (studi di caso e controllo).

Si considera non descrittivo ogni studio non focalizzato su una presunta relazione causa-effetto, ma i cui dati siano usati a fini puramente descrittivi.

Questo tipo di studi è utile per generare ipotesi eziologiche che si dovranno contrastare in seguito con studi analitici.

Si considera analitico ogni studio che valuta una presunta relazione causa-effetto.

Il presunto agente casuale può essere sia un fattore che si sospetta possa portare eziologicamente ad una malattia sia un trattamento per prevenire o migliorare una situazione clinica.

21) STUDIO DI FATTIBILITÀ:

Studio preliminare i cui obiettivi sono determinare se un programma, procedimento o protocollo di studio sia praticabile, così come conoscere dati que permettano di determinare la grandezza del campione di uno studio definitivo.

22) STUDIO INCROCIATO:

Negli studi clinici e studi di coorte, il passaggio del gruppo di soggetti che erano all’inizio di osservazione ad un altro gruppo. In entrambi i tipi di progettazione, l’incrociato è causa di una sotto stima delle eventuali differenze tra i gruppi comparati.

23) STUDIO ANALITICO:

Studio progettato per esaminare associazioni, il cui obiettico finale è di solito identificare o misurare gli effetti dei fattori di rischio o di interventi specifici sulla salute.

Gli studi analitici possono essere studi clinici controllati, studi di coorte, studi di casi e controlli o studi trasversali.

24) STUDIO PROSPETTICO:

Studio nel quale i pazienti sono inclusi a partire dal momento in cui si decide il suo inizio.

25) STUDIO RETROSPETTIVO:

Studio nel quale i dati raccolti si riferiscono ad eventi che si sono verificati.

26) STUDI DI CASI E CONTROLLI:

Questo tipo di studio identifica persone con una malattia (o altre variabili di interesse) e le paragona ad un gruppo di controllo appropriato che non presenti la patologia.

Si esamina, con paragoni, la frequenza di esposizione a questo o altri fattori tra i casi ed i controlli. È uno studio osservazionale analitico che permette di studiare la relazione causa-effetto.

Se la frequenza di esposizione o la causa è maggiore nel gruppo dei casi della malattia rispetto ai controlli, possiamo affermare che esiste una associazione tra la causa e l’effetto.

La misura di associazione che quantifica l’associazione è chiamata “odds ratio” (OR).

In medicina, uno studio di casi e controlli è uno studio di tipo trasversale che si utilizza per studiare la eziologia di una malattia o un dato risultato.

Studio nel quale persone, con una determinata malattia o sintomo (casi), sono comparate con altre che non presentano la malattia o sintomo oggetti di studio (controlli), per quanto riguarda una precedente esposizione a fattori di rischio.

È stato erroneamente definito “studio retrospettivo”.

In uno studio di casi e controlli si esamina una sola malattia, però vari fattori di rischio o esposizione.

27) STUDIO DI COORTE:

Nell’esercito romano, una centuria era formata da 60 soldati.
Due centurie formavano un manipolo. I manipoli potevano essere di astati (soldati giovani e meno esperti, forniti di lancia o spada, con armamento leggero), di principi (soldati con vari anni di servizio e molte campagne militari) oppure di triari (veterani).
In accampamento o in marcia formavano le coorti, composte da un manipolo di astati, un manipolo di principi ed una centuria di triari, cioè 300 soldati.
La epidemiologia adottò questo termine per riferire l’idea di un avanzamento simultaneo, nel tempo, di un gruppo di individui definiti dal possedere una caratteristica o un gruppo con caratteristiche comuni.
La caratteristica comune suole essere l’esposizione ad un fattore (ambientale, farmacologico, lavorativo, ecc.).
La parola coorte si utilizza per designare un gruppo di soggetti con una caratteristica o un insieme di caratteristiche in comune che sono monitorate nel tempo.
Necessitano di un grande numero di casi (300 o più).

Si tratta di un progetto di analisi osservazionale longitudinale, in cui si comparano due coorti che differiscono per la loro esposizione al fattore di studio, per valutare una possibile relazione causa-effetto.

Studio nel quale le persone sottoposte ad una determinata esposizione o trattamento sono comparate con persone non trattate o non esposte.

Il termine coorte (dal latino de hors) significa compagnia di soldati.

Ci sono studi do coorte prospettici e retrospettivi; per questo motivo il termine non è sinonimo di “studio prospettico”.